最近，康弘药业旗下子公司成都弘基生物科技有限公司和四川大学华西药学院的孙逊教授在《自然》子刊《自然通讯》期刊（影响因子 17.5）上发表了题为“一种使不同物种眼部定向基因递送高效化的腺相关病毒变体”的研究论文，公布了弘基生物开发的新一代 nAMD 基因治疗药物的临床前研究数据。

这项研究报告了一种利用弘基生物 AAV 衣壳筛选平台构建的全新眼科 AAV 衣壳变体——AAVv128。在人视网膜色素上皮细胞 19（ARPE19）上，AAVv128 与 AAV8 相比，细胞结合能力提高了 30.8 倍，细胞摄取能力提高了 24.7 倍。

研究团队对小鼠、新西兰兔、非人灵长类（NHP）等多个物种进行了对比试验，结果显示 AAVv128 在视网膜递送和转导效率方面均明显优于 AAV8，证明了 AAVv128 具有跨物种的高转导效率。

老年性黄斑变性（AMD）堪称老年人的“视力杀手”。

老年性黄斑变性，又称年龄相关性黄斑变性（以下简称 AMD），是全球三大常见的致盲因素之一，也是发达国家 55 岁以上人群视力严重下降的主要原因，堪称老年人的“视力杀手”。据《中国年龄相关性黄斑变性临床诊疗指南（2023 年）》显示，2040 年全球 AMD 患者数量预计将达到 2.88 亿例。

AMD 通常有干性和湿性（新生血管性，以下简称 nAMD）两种形式，其中 nAMD 发展迅速，可能使患者在短时间内视力下降、视物变形，甚至突然失明，严重影响患者的生活质量。nAMD 的成因主要是视网膜色素上皮层下方产生异常的脉络膜新生血管，它们就像不成熟的毛细血管，可能导致黄斑区渗漏、出血、水肿、脂质沉积、色素上皮脱离等情况。

目前，抗 VEGF 药物玻璃体腔注射是 nAMD 的首选治疗方法。我国企业自主研发的康柏西普眼用注射液已于 10 年前上市，显著改善了患者的视力水平。

抗 VEGF 治疗方法仍有提升空间

抗 VEGF 疗法在抑制新生血管、恢复 nAMD 患者视力方面疗效显著，但通常患者在前 3 个月内需要每月通过玻璃体腔注射完成基础量治疗，然后根据病情选用抗 VEGF 药物的种类，每 1-3 个月反复注射抗 VEGF 药物来控制病情。

长期频繁接受抗 VEGF 药物玻璃体腔注射，大大增加了患者的生理、心理和经济负担。基因治疗是一种通过一次注射就能长期控制病情的全新治疗方法，有望实现“一次注射、长期获益”。

基因治疗带来新的治疗选择